巧开脑门金钥匙——海博为药业透脑创新药物开发平台

        随着全球人口结构变化和老龄化的加剧，脑部疾病已成为全球各国面临的重要社会和卫生问题。据统计，全球脑部疾病患者人数累计已超7亿，约占全球疾病负担的13%；在中国，脑部疾病患者已有上亿人，发病率呈逐年上升趋势，为患者家庭及社会带来了巨大的负担。从市场情况看，2019年全球脑部（中枢神经系统）疾病药物的市场规模为1245亿美元，为第四大药物市场；未来15年，预计该领域药物市场将保持稳定增长，在2034年将达到1721亿美元，前景极为可观。所以脑部疾病治疗手段和治疗药物都存在着极大的未被满足的临床需求，脑部疾病药物开发也正成为国内外药物研发企业竞技的热门赛场。

       但是，作为人类生命活动的司令官，相较于人体的其他组织器官，大脑的结构更为复杂，药物开发更具挑战，透脑性就是这类药物需要解决的首要问题。血脑屏障是脑毛细血管阻止某些物质由血液进入脑组织的结构，它能阻挡98%以上的小分子药物和几乎100%的大分子药物进入大脑。因此，在没有主动运输的情况下，药物无法进入脑内，导致大量有效的药物因为无法透过血脑屏障而被提前宣告无效。所以，要想药物成功到达大脑内部发挥药效，首要的是要提高药物的透脑率。

        此外，由于大脑结构特殊，脑部疾病药物开发还存在安全性差、准确病因无法定论、临床方案设计困难等问题，因而脑部疾病药物的开发时间更长、投入更大。

        海博为药业坚持以临床需求为导向，以源头创新为驱动力，聚集了一支在药物研发全链条各环节有着深厚研发经验和强大执行力的管理团队，搭建了以开发能透过血脑屏障的药物为基础，形成以透脑药物分子设计、透脑药物分子合成及筛选、透脑药物药代动力学评价及毒理学研究为特色的专业、高效、系统化的透脑创新药物开发平台。目前，该平台已布局了多条创新药研发管线，覆盖原发或继发性脑部肿瘤、自身免疫性疾病、疼痛等多种疾病领域，开发出多个透脑率超过60%的脑部疾病药物，取得了重大突破

代表性研发项目HBW-3-20

       HBW-3-20是海博为药业开发的具有自主知识产权的强透脑、抗耐药、可逆的第三代BTK抑制剂，可用于中枢神经方面相关肿瘤和B细胞淋巴瘤，还可以开发免疫领域相关的适应症，如风湿性关节炎、多发性硬化症等。HBW-3-20的大鼠透脑率大于60%，明显优于目前已知的脑部肿瘤药物，目前已完成注册申报批样品制备，预计2022年7月申报临床研究。

        HBW-3-20在30mg BID剂量条件下，对DOHH2脑部肿瘤具有明显的抑制作用，且明显优于2020年3月上市的不可逆BTK抑制剂Triabrutinib，并且耐受性较好。

创新药物研发三大平台

       创新药物研发已成为新时代药物研发的重要课题，特色化及差异化的研发管线布局是医药企业在激烈竞争中脱颖而出的利器。经过三年多的探索，海博为药业已形成了透脑创新药物开发平台、重磅抗肿瘤靶向创新药开发平台、多肽药物递送平台三足鼎立的创新格局，将采取开放式、多层次、多方位的合作模式，通过创新药区域权益转让、创新药和改良新药技术合作及技术转让等合作方式，集中优势与资源，对外寻求合作伙伴，共同开发质优价更优的中国好药！